یافته محققان در زمینه تقویت ترمیم ژنی CRISPR در کبد

در مطالعه جدید صورت گرفته در دانشگاه ماساچوست و روی مدل های موشی تیروزینمیا نوع یک، محققین در مطالعه نوزاد موش ها محققین نشان داده اند که فراوانی تصحیح ژن در تقریبا ۱۰/۸ درصد هپاتوسیت ها صورت گرفت و این در حالی است که کارایی تصحیح ژن در موش های بالغ به طور قابل توجهی کمتر و جدود ۱/۶ درصد بود.

این مطالعه در ادامه نشان داده است که استفاده از هورمون تیروئیدی T3 موجب القای موقت تقسیم هپاتوسیت ها در موش های بالغ می شود که این امر منجر به افزایش قابل توجه در کارایی تصحیح ژن تا ۵/۳ درصد می شود. امید به ویرایش ژنوم و ژن درمانی انسانی در ابتدا شامل دستکاری برون تنی سلول های بنیادی و لنفوسیت ها در اندام های هدف کوچکی مانند شبکیه بود اما اگر این استراتژی به اندازه کافی قوی باشد می توان به تصحیح نواقص ژنتیکی در شرایط درون تنی برای اندام هایی مانند کبد نیز امیدوار بود و آن را به درمانی برای طیف وسیع اختلالات کبدی تبدیل کرد.

Reference:  Qing-Shuo Zhang et al, Induced Liver Regeneration Enhances CRISPR/Cas9-Mediated Gene Repair in Tyrosinemia Type 1,Human Gene Therapy(۲۰۲۰). DOI: 10.1089/hum.202۰.۰۴۲