کارآزمایی بالینی : CRISPR CTX001 نتایج امیدوار کننده ای در بیماران سلول داسی شکل
کم خونی سلول داسی شکل و بتا تالاسمی از اختلالات اصلی ژنتیکی خون است که در اثر جهش در ژن تولید کننده بتاگلوبین، یک جز هموگلوبین ایجاد می شود. افراد مبتلا به هر دو بیماری از کم خونی ، حملات درد ، خستگی و خطر آسیب به اعضای بدن رنج می برند که همه اینها بر کیفیت زندگی آنها تأثیر می گذارد. انتقال خون مکرر برای تسکین علائم یا پیوند مغز استخوان به عنوان یک راه حل طولانی مدت تنها گزینه های درمانی تاکنون بوده است.
انقلاب اخیر مهندسی ژنوم سبب جلب توجه محققان برای درمان این بیماری ها با استفاده از ژن درمانی شده است. از آنجا که سلول های بنیادی خونساز برای ویرایش ازمایشگاهی نسبتاً در دسترس هستند ، کم خونی سلول داسی شکل و بتا تالاسمی کاندیداهای اصلی مطالعات ژن درمانی شده اند. یک راه حل اصلی نحوه استفاده از CRISPR در تحقیق و درمان کم خونی سلول داسی شکل و بتا تالاسمی است.
در اینجا به طور خاص موفقیت درمان CTX001 ، یک داروی تحقیقاتی مبتنی بر CRISPR را گزارش می دهیم که در آزمایش های بالینی برای درمان بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی آزمایش می شود. گزارش های اخیر نشان می دهد که CTX001 ، که توسط Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapyics تهیه شده است ، بیش از یک سال است که در بازگرداندن سطح هموگلوبین و کاهش علائم در بیماران موثر است. این داده ها در همایش انجمن هماتولوژی ۲۰۲۰ آمریکا ارائه شده است و جزئیات داده های دو بیمار در مجله پزشکی New England منتشر شده است.
