ژن درمانی این بار به کمک برای درمان بیماری کودک حبابی می آید
متخصصان علوم پزشکی در آمریکا اعلام کردند که توانسته‌اند با استفاده از ویروس ایدز در قالب یک پروژه ژن‌درمانی، بیماری کشنده «کودک حبابی» را درمان کنند. بیماری کودک حبابی یک بیماری نادر مادرزادی است که در آن نوزادان بدون داشتن سیستم ایمنی طبیعی به دنیا می‌آیند .نداشتن سیستم ایمنی باعث می‌شود حتی یک بیماری سرماخوردگی ساده نیز بتواند این کودکان را به کام مرگ بکشد و به همین دلیل این افراد از بدو تولد درون یک محفظه ایزوله قرار می‌گیرند. ریشه نام بیماری «کودک حبابی» به موردی از آن در دهه ۷۰ میلادی بازمی‌گردد. در آن زمان پسری از تگزاس آمریکا که مبتلا به این نقص متولد شده بود برای ۱۲ سال در محیطی ایزوله و داخل یک حباب پلاستیکی محافظ زندگی کرد تا میکروب‌ها نتوانند با وی تماس داشته باشند.
پژوهشگران با پیشرفت پزشکی دریافتند که این بیماری می‌تواند از بروز نقص در ۲۰ ژن ناشی شود و دختران را نیز همچون پسران تحت تاثیر قرار دهد. از این رو نام بیماری که در ابتدا به «پسر حبابی» مشهور شده بود به «کودک حبابی» تغییر پیدا کرد. برآورد می‌شود از هر ۲۰۰ هزار مورد تولد، یک نوزاد مبتلا به بیماری کودک حبابی باشد. محققان علوم پزشکی در روش تازه موفق شده‌اند در نوزادان و کودکانی که با این بیماری متولد شده‌اند سیستم ایمنی طبیعی خلق کنند.
برای این منظور آنان ابتدا ژن‌های لازم برای اصلاح دی‌ان‌ای کودکان را در آزمایشگاه ساختند. سپس این ژن‌های سالم را درون ویروس‌های غیرفعال ایدز جاسازی کردند و آن را به درون بدن بیمار تزریق کردند. از آن‌جا که ویروس ایدز حتی در حال غیرفعال نیز توانایی در اختیار گرفتن دی‌ان‌ای فرد و گسترش آن در سراسر بدن را دارد، ژن سالم به این روش تکثیر و در نهایت سیستم ایمنی بدن بیمار فعال شده است. نتایج آزمایش تجربی نشان می‌دهد که بدن ۴۸ نفر از ۵۰ نفری که تحت درمان قرار گرفته‌اند اکنون توانایی مبارزه با میکروب‌ها را دارا است. دو کودکی که در این آزمایش نتوانسته‌اند بر اثر ژن‌درمانی بهبود یابند با پیوند مغز استخوان مورد درمان قرار گرفته‌اند. پزشکان می‌گویند هنوز برای اینکه بتوان گفت این کودکان به طور کامل خوب شده‌اند زود است اما تاکنون به نظر می‌رسد آن‌ها مشکلی ندارند.
پیوند مغز استخوان از خواهر یا برادر همسان ژنتیکی می‌تواند این اختلال را درمان کند، اما اکثر کودکان فاقد اهدا کننده مناسب هستند و درمان با مغز استخوان نیز روشی خطرناک به حساب می‌آید. پسر تگزاسی در پروسه همین درمان جان خود را از دست داد. دکتر دونالد کوهن از بیمارستان یوسی‌ال‌ای لس‌آنجلس گفت: ما در حال درمان یک بیماری هستیم که در حالت عادی قدرت کامل کشندگی دارد. وی درباره کودکان درمان شده افزود: آن‌ها اساسا آزاد هستند، به مدرسه می‌روند و کارهای معمولی‌شان را انجام می‌دهند، بدون نگرانی از اینکه عفونت زندگی‌شان را تهدید کند.
https://www.statnews.com/2021/05/11/aids-virus-used-in-gene-therapy-to-fix-bubble-baby-disease/کپی لینک کوتاه
