درمان جدید CAR-T نویدبخشی را در برابر نوروبلاستوما نشان می دهد
یک روش سلول درمانی جدید با استفاده از CAR-T به منظور هدف قرار دادن تومورهای سرطانی توسط محققان در UCL طراحی شده است. با استفاده از این روش، نتایج امیدوارکننده اولیه در کودکان مبتلا به نوروبلاستوما ، نوعی سرطان در دوران کودکی نشان داده شده است.
برای اثبات درستی این تحقیق ، محققان در موسسه بهداشت کودکان UCL Great Ormond Street (GOS ICH) و موسسه سرطان UCL ، سلولهای T خود بیمار (نوعی سلول ایمنی) بیمار را اصلاح کرده و آنها را برای شناسایی و از بین بردن سلولهای تومور نوروبلاستوما تجهیز کردند.
اخیرا محققان یک روش درمانی جدید CAR-T را ایجاد کرده اند که نتایج امیدوار کننده اولیه را در برابر نوروبلاستوما نشان داده است، Novartis مجوز جهانی برای سلول درمانی Mesoblast-remestemcel-L را بدست آورده است ، یک روش ژن درمانی جدید برای این بیماری ایجاد شده است.
Mustang Bio و Minaris Regenerative Medicine ، توافق نامه ای را امضا کرده اند که امکان انتقال فناوری و تولید بالینی GMP ژن درمانی لنتی ویروسی را برای نقص ایمنی شدید ترکیبی مرتبط با X فراهم کرده است.
در این مطالعه ، سلول های T خود بیماران با استفاده از CAR اصلاح شدند تا پروتئین سطح GD2 را هدف قرار دهند ، که تقریباً در تمام سلولهای نوروبلاستوما بسیار فراوان است اما در سلولهای سالم در سطح بسیار کمی یافت می شود. محققان هنگام استفاده از دوز کافی سلولهای CAR-T اصلاح شده ، دریافتند که این روش درمانی باعث کاهش سریع اندازه تومور در برخی از بیماران تحت درمان می شود.
درمان با استفاده از سلول های T گیرنده آنتی ژن كایمریك (CAR) ، از زمان اولین تصویب FDA در مورد سلول درمانی CAR-T در سال ۲۰۱۷ ، امید بخش بوده است. با این حال ، تولید CAR-T همچنان یك روند پیچیده و حساس است. تولید سلولهای CAR-T درمانی از یک اهدا کننده شامل جداسازی سلولهای T از بیمار ، فعال کردن این سلولها ، معرفی ساختار CAR مهندسی شده و گسترش سلولها در مقیاس مناسب برای دوز درمانی است.
برای ایجاد حداقل دوز موثر، از دوزهای مختلف سلولهای CAR-T که به سمت GD2 هدایت می شوند استفاده شد. به گروه اول بیماران با دوز نرمال ، به گروه دوم با دوز بالاتر و به گروه سوم با دوز کمتری تزریق شد. هر بیمار فقط یک دوز دریافت کرد.
نتایج این تحقیق با استفاده از اطلاعات اولیه ایمنی برای درمان CAR-T در GD2 امیدوار کننده به نظر می رسد . با این حال تحقیقات بیشتری برای نهایی کردن پاسخ لازم است و ما مشتاقانه منتظر دیدن مراحل بعدی توسعه آن هستیم. “
