استفاده از ژن درمانی برای ترمی نوعی آسیب مغزی در موش
در مطالعه‌ای از دانشگاه کالج لندن، دانشمندان برای اولین بار نوعی اختلال دژنراتیو نادر مغز را به واسطه ژن درمانی به منظور بهبود حمل و نقل دوپامین ایجاد کرده اند ( DTDS).
DTDS که اغلب با فلج مغزی اشتباه گرفته می شود ، یک اختلال حرکتی است که باعث دیستونی و پارکینسون می شود.
در این مطالعه، که به زودی به آزمایشات فاز بالینی تبدیل خواهد شد ، تیم توانستند DTDS را در مدل های موش از این بیماری درمان کنند تا امید جدیدی را در دررمان این بیماران باشد. نتایج اخیر آنها در مجله Science Translational Medicine گزارش شده است.
پژوهشگر این مطالعه اذعان داشت که “مطالعه ما امید واقعی برای یک درمان موثر برای کودکانی است که با این بیماری ویرانگر و محدود کننده مغز، زندگی می کنند. وی افزود: “ما امیدواریم که این ژن درمانی پیشگام با یک روش پیشگیری از پیشرفت این بیماری نادر اما بی رحمانه جلوگیری کند و کیفیت و طول عمر مطلوبی را که شایسته آنها است به کودکان ارائه دهد. اگر ما بتوانیم از ژن درمانی برای درمان زودهنگام کودکان مبتلا به این بیماری استفاده کنیم ، پتانسیل زیادی برای بهبود سلامت آنها وجود دارد. “
در این مطالعه، این تیم تحقیقاتی سلولهای پوستی را از بیماران DTDS گرفته و آنها را به سلولهای بنیادی تبدیل کرده و سپس به سلولهای تمایز یافته مغز تبدیل کردند که حامل جهش ژنتیکی مسئول DTDS بود. سپس با استفاده از میکروسکوپ فلورسانس مشاهده کرد که به دنبال این جهش رفتار این سلول ها در محیط کشت سلولی چه تغییری می‌کند.
با استفاده از این اطلاعات ، تیم توانست آزمایش جدید ژن درمانی خود را بر روی موشهای مدل DTDS آغاز کند. بدین صورت که آنها از یک ویروس بی ضرر برای انتقال ژن سالم به منطقه مغز که ژن از دست رفته بود استفاده کردند.
نتایج این ژن درمانی و انتقال ویروس نشان دهنده موفقیت در کاهش علائم حرکات غیرارادی، پارکینسونی و جلوگیری از کاهش وزن در موش های مدل بود.
وی نتیجه گیری کرد: “اگرچه بیماری DTDS نادر است ،اما این مطالعه بستری برای ما بررسی شرایط مشابه دیگری است که وجود دارد و می توانیم از این طریق مدلسازی کنیم ، و از این رویکرد درمانی برای ژن درمانی برای درمان بیماری های ژنتیکی نادر استفاده کنیم.”
Link:https://www.regmednet.com/gene-therapy-breakthrough-in-mice-for-rare-degenerative-brain-disorder/کپی لینک کوتاه
