دو نوزاد پس از ۱۴ سال تحقیق و توسعه، اولین ژن درمانی را برای بیماری تای ساکس دریافت کردند
Tay-Sachs یک بیماری عصبی شدید است که در اثر کمبود آنزیمی به نام HexA ایجاد میشود. این آنزیم یک ماده چربی مانند را که به طور معمول در مقادیر بسیار کم و بی ضرر در مغز وجود دارد، تجزیه می [...]