ابداع رویکرد ژن درمانی جدید بیماری چشمی توسط دانشمندان

دانشمندان رویکرد جدید ژن درمانی را ابداع کرده اند که نوید درمان یک بیماری چشم را می دهد که منجر به کاهش تدریجی بینایی می شود و هزاران نفر را در سراسر جهان تحت تأثیر قرار می دهد.

این مطالعه ، که شامل همکاری با تیم های بالینی در بیمارستان چشم و گوش رویال ویکتوریا و یک بیمارستان دیگر بود ، همچنین برای مجموعه گسترده ای از اختلالات عصبی مرتبط با پیری نیز پیامدهایی دارد.  نتایج برجسته این مطالعه در مجله Frontiers in Neuroscience منتشر شد.

بیماری چشمی DOA که با تخریب اعصاب بینایی مشخص می شود ، در بیماران در اوایل بزرگسالی شروع به ایجاد علائم می کند. این موارد شامل کاهش بینایی متوسط و برخی نقایص بینایی رنگ است ، اما شدت آن متفاوت است ، علائم می توانند با گذشت زمان بدتر شوند و برخی از افراد نابینا شوند. در حال حاضر هیچ راهی برای جلوگیری یا بهبود DOA وجود ندارد.

دانشمندان به سرپرستی دکتر دانیل مالونی و پروفسور جین فارار از دانشکده ژنتیک و میکروبیولوژی ترینیتی ، روش ژن درمانی جدیدی ایجاد کرده اند که با موفقیت از عملکرد بینایی موشهایی که تحت درمان با ماده شیمیایی میتوکندری بودند محافظت می کند و در نتیجه این موش ها می توانند با میتوکندری ناکارآمد زندگی کنند.

دانشمندان همچنین دریافتند که ژن درمانی آنها سبب بهبود عملکرد میتوکندریایی سلولهای انسانی می شود که حاوی جهش در ژن OPA1  می باشند ، و امیدوار هستند که این روش در افراد موثر باشد.

ما از یک روش آزمایشگاهی هوشمندانه استفاده کردیم که به دانشمندان امکان می دهد ژن خاصی را به سلولهای مورد نیاز خود با استفاده از ویروسهای غیر مضر مهندسی شده اختصاص دهند. این روش به ما امکان می دهد عملکرد میتوکندری را در سلولهای تحت درمان  تغییر دهیم و توانایی تولید انرژی توسط آنها که به نوبه خود از آسیب سلول محافظت می کند را افزایش دهیم.

به طرز هیجان انگیزی ، نتایج ما نشان می دهد که این ژن درمانی مبتنی بر OPA1 می تواند به طور بالقوه برای بیماری هایی مانند DOA ، که به دلیل جهش های OPA1 ایجاد می شوند ، و همچنین احتمالاً برای طیف وسیعی از بیماری های مربوط به اختلال عملکرد میتوکندری ، سودمند باشد. “

https://medicalxpress.com/news/2020-11-scientists-gene-therapy-eye-disease.html