محققان روش ایمن تر و هدفمندتری را برای ژن درمانی با استفاده از CRISPR نشان می دهند
لیپوزوم های فعال شده با نور می توانند به ژن درمانی با استفاده از CRISPR کمک کنند و این روش می تواند ایمن تر و مستقیم تر از روش های فعلی باشد.
یک تیم از چند مرکز مختلف با حضور مهندسان زیست پزشکی و دانشمندان از UNSW سیدنی دریافتند لیپوزوم ها که معمولاً در داروشناسی برای کپسوله کردن داروها یا ژن ها استفاده می شوند. این لیپوزوم ها می توانند توسط نور تحریک شوند تا داروی داخل خود را در یک مکان خاص از بدن آزاد کنند.
تاکنون در فناوری ژن درمانیCRISPR (که از RNA راهنما برای جستجوی توالی ژن معیوب و یک پروتئین Cas9 برای برش یا جایگزینی آن با نسخه های سالم استفاده می شده است)، از ویروسها برای یافتن سلولهای هدفمند با مولکولهای CRISPR بارگذاری شده استفاده کرده اند.
اما در آخرین تحقیقات ، این تیم نشان داد که چگونه می توانند از یک ابزار ایمن تر و روش منحصر به فرد برای رساندن مولکول های CRISPR به ناحیه هدف در بدن استفاده کنند.
دکتر دنگ می گوید از آنجا که لیپوزوم ها متداول ترین و ثابت ترین وسیله حمل دارو هستند، از ایمنی بیشتری نسبت به استفاده از ویروس ها برخوردار هستند به این دلیل که ویروس ها مشکلات خاص خود را ایجاد می کنند زیرا پیش بینی واکنش بیماران به ویروس ها دشوار است.
این تیم با این چالش روبرو شد که چگونه اطمینان حاصل کند که این مولکول های متصل کننده ژن هدف مناسب را در زمان مناسب پیدا می کنند. پاسخ ، آنها استفاده از نور بود. برخلاف سیستم های سنتی حمل مبتنی بر لیپوزوم ، لیپوزوم های ما می توانند تحت تابش نور “فعال” شوند. “هنگامی که نور به لیپوزوم ها تابانده شود ، می توان یک باره آنها را تحریک و بلافاصله کل دارو را آزاد کرد.”
