استفاده از فناوری مهندسی ژنتیک در ساخت مدل های پارکینسون

سلول های مهندسی شده گامی رو به جلو در مطالعات اختلالات عصبی مخرب در مدل های پریمات  محسوب می شود. بیماری پارکینسون که بیش از ۱۰ میلیون نفر را در سراسر دنیا تحت تاثیر قرار داده است، به طور پیشرونده سیستم عصبی را تخریب می کند و منجر به لرزش و از دست رفتن خطرناک کنترل عضلانی، عملکرد نامناسب قلبی و گوارشی و … می شود.

در این پژوهش جدید، محققین از فناوری CRISPR برای تغییر یک تک نوکلئوتید در کد ژنتیکی سلولی استفاده کرده و جهشی به نام G2019S را ایجاد کردند. در بیماران پارکینسونی این جهش منجر به فعالیت بیش از اندازه و غیر طبیعی آنزیمی به نام LRRK2 می شود که یک کیناز دخیل در متابولیسم سلولی است. این مطالعه موجب تولید سلول هایی شد که تنها آنزیم هایی با موتاسیون G2019S را تولید می کردند و همین امر مطالعه نقش این موتاسیون در پارکینسون را راحت تر کرد.

کشت آزمایشگاهی سلول های بنیادی دارای این موتاسیون در شرایط آزمایشگاهی حاکی از عمر کوتاه این سلول ها و مقاومت کمتر آن ها به استرس اکسیداتیو بود. هم چنین نورون های حاصل از تمایز این سلول های جهش یافته قادر به برقراری ارتباط مناسب با سایر سلول ها نبودند و به نوعی سیناپس های کمتری را با نورون های مجاور شکل دادند. به عقیده محققین استفاده از این ابزار ویرایش ژنومی و سلول های بنیادی مشتق از میمون ها به عنوان یکی از گونه های نزدیک به انسان شرایطی را برای مونیتور کردن نحوه پیشرفت بیماری و هم چنین تست درمان های جدید فراهم می آورد. در این مطالعه محققین بر این باورند که بلوک کردن تولید LRRK2 می تواند تغییرات مثبتی را در متابولیسم سلولی ایجاد کند.

Reference:https://medicalxpress.com/news/2020-02-cells-parkinson-mutation-disease.html