استفاده از پتانسیل ژن و سلول درمانی در درمان اختلالات خونی
هموفیلیA یک اختلال ژنتیکی است که بدلیل نقصان یا عدم وجود فاکتور ۸ رخ می دهد و این امر موجب اختلال در روند لخته شدن خون می شود. هموفیلی A یک بیماری ژنتیکی وابسته به X است و تقریبا همیشه مردان را تحت تاثیر قرار می دهد. در حال حاضر درمان این بیماری با تزریق فاکتور ۸ به صورت سه بار در هفته و در تمام طول عمر بیمار صورت می گیرد که این امر بسیار گران قیمت و پر هزینه است.
در حالی که این درمان کیفیت زندگی بیمار را به میزان قابل توجهی بهبود می بخشد اما برای همه افراد در دسترس نیست و سالانه برای هر بیمار نزدیک به ۲۵۰ هزار دلار هزینه بر می دارد. اخیرا انتقال فاکتور ۸ از طریق پلت فرم های ژنی و/یا سلولی به عنوان یک رویکرد امیدوار کننده برای تصحیح طولانی مدت هموفیلیA ظهور کرده است.
در مطالعه صورت گرفته در WFIRM محققین به بررسی سلول های جفتی انسانی به عنوان یک وسیله انتقالی برای فاکتور۸ پرداخته اند و یک ترانسژن بهینه فاکتور ۸ را برای ترشح سطوح درمانی فاکتور ۸ از این سلول ها ایجاد کرده اند. با استفاده از سلول هایی که برای بیش بیان فاکتور ۸ تعدیل شده بودند، تولید فاکتور ۸ بدون نیاز به تزریق این فاکتور به بیماران صورت می گیرد. این امر می تواند کیفیت زندگی بیماران را به میزان قابل توجهی افزایش دهد. این مطالعه نشان داده است که سلول های مزانشیمی مشتق از جفت انسانی دارای مجموعه ای از ویژگی های نسبتا منحصربفرد هستند که آن ها را برای سلول درمانی و پزشکی بازساختی و به عنوان وسیله ای برای انتقال فاکتور ۸ منحصربفرد می سازد.
