کارآزمایی بالینی استفاده از فناوری CRISPR برای درمان نابینایی
نابینایانی که از نوع خاصی از نابینایی موروثی رنج می‌برند اولین کسانی خواهند بود که از یک روش ویرایش ژن معروف به CRISPR بهره خواهند برد. ساختار چشم افراد مبتلا به این بیماری عادی است، اما در چشم آنها یک ژن که اجازه می‌دهد نور به سیگنال‌های ارسالی به مغز تبدیل شود و بتوانند ببینند، از دست رفته است. تکنولوژی CRISPR با برش و ویرایش DNA در یک جایگاه خاص، ژن مورد نظر و از دست رفته این بیماران را اصلاح می‌کند.
این کار یک بار برای همیشه انجام می‌شود و DNA فرد را برای همیشه تغییر می‌دهد. حمایت مالی این مطالعه بوسیله کمپانی بیوتکنولوژی ادیتاس(Editas) انجام می گیرد و به موجب آن محققین ویرایش ژن را برای درمان یک نوع نادر از نابینایی موسوم به “LCA10” برای اولین بار روی انسان به آزمایش خواهد گذاشت.
فناوری CRISPR مورد توجه دانشمندان در سراسر جهان است، زیرا روش ساده‌ای است و می‌تواند ژن‌های ما را ویرایش کند. با این حال، عوارض جانبی و واکنش‌های احتمالی بدن هنوز کاملا شناخته نشده است. در اولین دوره این مطالعه ۱۸ نفر در سراسر آمریکا با این روش مورد آزمایش قرار می‌گیرند تا بینایی خود را به دست آورند. محققان امیدوارند با ویرایش ژن‌های این بیماران، از انتقال این مشکل از نسلی به نسل بعد جلوگیری کنند. همه افرادی که در این مطالعه شرکت داده می‌شوند دارای یک نوع خاص از این بیماری نابینایی ارثی هستند. این بیماری شایع‌ترین علت نابینایی در کودکان است که در حدود دو تا سه مورد از هر ۱۰۰ هزار تولد رخ می‌دهد. افراد مبتلا به این بیماری در ابتدا قادر هستند نور را تشخیص دهند ولی اشکال را به شکل مبهم و تار می‌بینند و در نهایت بینایی خود را به طور کامل از دست می‌دهند. از انجایی که این بیماری موروثی است، بنابراین والدین می‌توانند آن را به چند نسل بعد از خود انتقال دهند. این بیماری می‌تواند در چند نسل پنهان باشد و ناگهان روی یک نفر بروز کند.
http://stemcell.isti.ir/index.aspx?siteid=9&fkeyid=&siteid=9&pageid=2750&newsview=49932
