هدایت تمایز سلول های بنیادی به کمک چاپگرهای سه بعدی

محققان موسسه ملی بهداشت (MD ، ایالات متحده) و دانشگاه هاروارد (MA ، ایالات متحده) از نسل دوم ویرایش ژن CRISPR با عنوان “ویرایش پایه” برای ایجاد انقلابی در ژن درمانی برای مقابله با یک اختلال ژنتیکی به نام سندرم هاچینسون-گیلفورد پروگریا (Hutchinson–Gilford progeria syndrome(HGPS) ) استفاده کرده اند.

نتایج این مطالعه که بر روی فیبروبلاست‌های کشت داده شده و موش‌ها مورد آزمایش قرار گرفته است ، در مجله Nature منتشر شده است.

HGPS به طور معمول توسط جهش C-G به T-A غالب منفی در ژن LMNA ایجاد می شود که این جهش منجر به تولید پروتئین سمی پروگرین (progerin) می شود. این پروتئین باعث پیری سریع می‌شود و طول عمر کودکان مبتلا به پروگریا را تقریباً به ۱۴ سال می رساند.

در این مطالعه ، محققان از یک ویرایشگر پایه آدنین برای اصلاح مستقیم جهش HGPS بیماریزا در هر دو فیبروبلاست کشت مشتق شده از کودکان مبتلا به پروژریا و در مدل موش HGPS استفاده کردند.

این تیم برای رساندن ویرایشگر پایه آدنین به فیبروبلاست‌های کشت شده از لنتی ویروس‌ها استفاده کردند. مطابق نتایج این مطالعه ، این ویرایشگر منجر به اصلاح ۸۷-۹۱٪ آلل بیماریزا، کاهش سطح پروگرین و اصلاح ناهنجاری‌های درون هسته می‌شود. همچنین آن‌ها هیچ ویرایش ناخواسته ای را خارج از هدف تعیین شده را در این فیبروبلاست های مشتق شده از بیمار تشخیص ندادند.

از آنجا که این تحقیق تا به امروز بر روی موش ها انجام شده است، تعیین اینکه آیا امکان استفاده از این فناوری ویرایش ژنومی نسل جدید CRISPR در انسان وجود دارد یا نه دشوار است. لذا محققان در این مطالعه اذعان داشتند که: “استفاده از این روش در محیط In vivo برای ویرایش خطاهای ژنتیکی رخ داده در بیماری های ژنتیکی همچون HGPS و یا سایر بیماری‌ها می‌تواند نوید بخش افق‌های درمانی پیش رو باشد .”

Link:https://www.regmednet.com/new-crispr-technology-helps-revolutionize-gene-therapy/