نتایج موفقیت آمیز فاز دو کارآزمایی بالینی واکسن COVID-19 که با دستورزی داخل سلولی mRNA تولید شده است
محققان در پژوهشی از فناوری CRISPR برای انجام یک غربالگری ژنومی گسترده در سلول های لوکمیایی و بلوک کردن هزاران ژن به صورت یک باره استفاده کرده اند. این فناوری، ابزار قوی است که اجازه شناسایی چندین ژن که مسئول رشد لوکمیا هستند را می دهد و همین امر می تواند منجر به شناسایی نقاط ضعف این بیماری شود.
این مطالعه برای اولین بار نشان داده است که غربالگری مبتنی بر CRISPR کل ژنوم می تواند در یک رویکرد از نظر فیزیولوژیک مناسب تر صورت گیرد که شامل استفاده از سلول های سرطانی اولیه در یک ریز محیط طبیعی است. با استفاده از این رویکرد، دکتر Reya و همکارانش پروتئین های متصل شونده به RNA را شناسایی کرده اند که به طور طبیعی چگونگی و زمان تولید پروتئین های خاص را کنترل می کنند. این کلاس پروتئینی در نگهداری و حفاظت از سلول های بنیادی لوکمیایی مقاوم به داروها نقش دارند و در این بین روی Staufen2(Stau2) فوکوس کردند که پیش از این نقش آن در تکوین مغز و سیستم عصبی شناخته شده است.
در ادامه محققین مدل موشی را تولید کردند که در آن Stau2 به صورت ژنتیکی حذف شده بود و دریافتند که از دست رفتن این پروتئین منجر به کاهش معنادار رشد و تکثیر لوکمیا شد و همین امر بقای کلی را در مدل های موشی بهبود بخشید. پروتئین Stau2 برای رشد مداوم نمونه های بافتی اولیه بیماران لوکمیایی انسانی نیز مورد نیاز است و این نشان دهنده وجود حفاظت شده این ژن در ژنوم است. در مجموع این مطالعه Stau2 را هدف مناسبی برای ایجاد رویکردهای درمانی هدفمند برای مقابله با سرطان معرفی می کند.