تاییدیه دو محصول ژن درمانی کم خونی داسی شکل توسط FDA
دو محصول ژن درمانی Casgevy و Lyfgenia در درمان بیماران ۱۲ سال و بزرگتر مبتلا به کمخونی داسی شکل توسط FDA تأیید شد. FDAتاییدیه Casgevy را به Vertex Pharmaceuticals و تاییدیهی Lyfgenia را به Bluebird Bio Inc اعطا کرد. Casgevy، اولین درمان تأیید شده توسط FDA است که از فناوری CRISPR/Cas9 استفاده می‌کند، که نشان‌دهنده پیشرفت نوآورانه در ژن درمانی است. هر دو محصول از سلول‌های بنیادی خونساز بیمار ساخته شدهاند و با یک دوز تزریق به عنوان بخشی از پیوند سلول‌های بنیادی خونساز به بدن بیمار بازگردانده می‌شوند.
