به روز رسانی داروی جدید تحقیقاتی با هدف سلول درمانی با استفاده از سیستم کریسپر در لوسمی حاد لنفوبلاستیک

درمان های مبتنی بر CRISPR با آزمایشات بالینی جدید که به طور مداوم ظاهر می شوند، به سرعت در حال پیشرفت هستند. قبل از اینکه هر روش درمانی جدیدی بتواند وارد یک آزمایش بالینی شود ، توسعه دهندگان آن باید از نهادهای نظارتی مربوطه مجوز بگیرند.

هنگامی که تأییدیه برای آزمایش بالینی توسط نهاد نظارتی مربوطه ، یعنی FDA ،  EMA یا سایر موارد به دست آمد ، این برنامه ممکن است وارد توسعه بالینی در آن قلمرو شود . در اولین به روز رسانی داروی  جدید تحقیقاتی(IND) از اخبار پزشکی CRISPR ، ما یک روش سلول درمانی مهندسی شده با استفاده از  CRISPR را که برای درمان لوسمی لنفوبلاستیک حاد در دست توسعه است ، بررسی می کنیم.

سلول درمانی با استفاده از سلول  CAR T برای لوسمی حاد لنفوبلاستیک

شرکت زیست دارویی کالیفرنیا Fate Therapyics لاینی از ایمونوتراپی های سلولی ناشی از سلول های بنیادی پرتوان (iSPC) برای سرطان و اختلالات ایمنی دارد. یکی از این موارد FT819است که کاندیدای ایمونوتراپی سرطان  با استفاده از سلول CAR T برای درمان لوسمی حاد لنفوبلاستیک  می باشد. FT819  با استفاده از ویرایش ژن کریسپر در جهت بیان سلول 1XX CAR  جدید  ساخته شده است که آنتی ژن سطح سلول  CD19 B را که در تمام بدخیمی های دودمان سلول B بیان می شود ، هدف قرار می دهد.

Fate Therapeutics   اعلام کرد که در ژولای سال جاری ترخیص کالا از گمرک IND را از FDA بدست آورده است و به آن امکان می دهد تا با توسعه بالینی FT819 برای درمان سرطان های CD19 + اقدام کند. اولین سلول درمانی با استفاده از CAR T-cell  است که از یک رده اصلی كلونال iPSC كه دارای چندین ویژگی شاخص است و برای بهبود ایمنی و اثربخشی سلول درمانی با استفاده از    CAR T-cell طراحی شده است ، حاصل می شود.

در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا سال گذشته، Fate Therapeutics  داده های پیش بالینی in vivo را نشان داد که FT819 کنترل تومور با دوام و بقا را در مدل های موش زنوگرافت نشان می دهد.

https://crisprmedicinenews.com/news/investigational-new-drug-ind-update/