اولین ژن درمانی موفق برای یک اختلال ژنتیکی کشنده

نوزاد دختر ۱۹ ماهه به نام  Teddi اولین کودک در بریتانیا است که ژن درمانی نجات بخش جدیدی را برای درمان یک اختلال ژنتیکی کشنده دریافت می کند.

 پزشکان معالج این کودک مشکوک بودند که او تحت تأثیر لکودیستروفی متاکروماتیک (MLD) قرار دارد. این بیماری ژنتیکی آسیب شدیدی به سیستم عصبی و اندام‌های کودک وارد می‌کند که منجر به امید به زندگی بین پنج تا هشت سال می‌شود.

 این تشخیص توسط یک آزمایش ژنتیکی سریع توسط آزمایشگاه ژنومیک NHS، انجام شده است و منجر به درمان تدی از طریق یک درمان پیشگام با سلول های بنیادی شد، به این معنی که او اکنون یک کودک سالم و بدون هیچ نشانه ای از بیماری کشنده اولیه، است.

این کودک با داروی ژن درمانی با نام تجاری Libmeldy بهبود یافت. این دارو به قیمت ۲.۸ میلیون پوند است و گران‌ترین داروی جهان می باشد، در سال گذشته NHS انگلستان مذاکره کرد تا این درمان با قیمت بهتری در دسترس بیماران قرار گیرد.

لینک خبر:

https://sites.exeter.ac.uk/exeterbrc/2023/03/06/first-baby-receives-life-saving-gene-therapy-on-nhs/کپی لینک کوتاه