استفاده از ژن درمانی برای درمان بیماری X-CGD
افراد مبتلا به گرانولوماتوز مزمن یا CGD دارای جهش در پنج ژنی هستند که از طریق فوران مواد شیمیایی بوسیله سلول های سفید خونی به آن ها برای مقابله با باکتری ها و قارچ ها کمک می کند. بدون این فوران مواد شیمیایی، بیماران مبتلا به این بیمار مستعد عفونت های باکتریایی و قارچی هستند. عفونت می تواند شدید و تهدید کننده حیات فرد باشد.
شایع ترین شکل CGD، نوعی از آن موسوم به X-CGD است که تنها مردان را تحت تاثیر قرار می دهد و به دلیل وجود یک جهش در ژن موجود روی کروموزوم X است. اما در مطالعه ای جدید محققین از پتانسیل ژن درمانی و سلول های بنیادی برای ۹ بیمار مبتلا به این عارضه استفاده کردند و شش نفر از آن ها دچار بهبودی شدند و نیاز به استفاده از درمان های دیگر را ندارند.
در حال حاضر علاوه بر استفاده از دوره های آنتی بادی، تنها گزینه درمانی برای بیماران مبتلا به CGD استفاده از پیوند مغز استخوان از یک اهدا کننده سالم و مطابق است و کمبود اهدا کننده مناسب درمان این بیماری را مشکل می کند. اما در این رویکرد جدید، محققین سلول های بنیادی خون ساز بیماران مبتلا به X-CGD را برداشته و آن ها را در شرایط آزمایشگاهی مورد مهندسی ژنتیک قرار داده و جهش هایشان را تصحیح کردند. در ادام این سلول های بنیادی مهندسی ژنتیک که قادر به تولید سلول های سفید خونی مناسب بودند مجددا به بدن فرد پیوند شدند و همان طور که گفته شد ۶ بیمار از ۹ بیماری که دچار مشکل بودند به این ترتیب بهبودی تقریبا کاملی را بدست آورده اند به نحوی که پیگیری های ۳ ساله روی آن ها حاکی از درمان کامل آن ها بوده است.
