تلاش محققان برای استفاده از فناوری ویرایش ژن برای درمان دیابت
محققین از فناوری ویرایش ژنومی CRISPR/Cas9 برای تصحیح موتاسیون تک ژنی که منجر به دیابت نوع سندرم ولفرام می شود استفاده کردند. بیماران مبتلا به سندرم ولفرام طی کودکی و بزرگسالی به دیابت مبتلا می شوند و خیلی زود نیاز به درمان های جایگزین کننده انسولین پیدا می کنند و بارها در طول روز باید انسولین تزریق کنند که این خود با عوارض جانبی همراه است. سندرم ولفرام بدلیل موتاسیون در یک تک ژن(WSF1) ایجاد می شود و همین امر موجب شده است که محققین سعی بر این داشته باشند که از ترکیب فناوری سلول های بنیادی و CRISPR برای تصحیح اشتباهات ژنتیکی و به طور ویژه موتاسیونی که موجب دیابت می شود استفاده کنند.
در این مطالعه برای اولین بار محققین سلول های بیمار مبتلا سندرم ولفرام را گرفته و در ادامه آن ها را به سلول های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) بازبرنامه ریزی کرده و آن ها را با استفاده از فناوری CRISPR/Cas9 ویرایش کرده و در ادامه به سلول های بتای تولید کننده انسولین تمایز دادند. این سلول های ویرایش شده به موش مدل سندرم ولفرام پیوند شدند و مشاهده شد که این سلول های قادر بودند که سطح گلوکز خون جانور را در سطح طبیعی نگه دارند. محققین بر این باورند که این رویکرد می تواند در آینده ای نزدیک برای بیماران انسانی نیز مورد استفاده قرار گیرد.
